臨床試驗(yàn)的目的是在目標(biāo)人群的樣本中收集有關(guān)醫(yī)療器械安全性和有效性的證據(jù)，然后用統(tǒng)計(jì)分析將試驗(yàn)結(jié)論推廣到真實(shí)世界中與試驗(yàn)人群具有相同特征的全部人群。因此，必須選擇有代表性的樣本進(jìn)行臨床試驗(yàn)，才能保證得到科學(xué)、有效的結(jié)論。
引言：通常，為了評價(jià)試驗(yàn)器械的有效性和安全性，應(yīng)分別基于主要療效評價(jià)指標(biāo)或安全指標(biāo)計(jì)算樣本量，取其大者作為臨床試驗(yàn)樣本量。但是，基于安全性評價(jià)指標(biāo)計(jì)算得出的樣本量往往很大，對于目前國內(nèi)廠家實(shí)力，臨床試驗(yàn)難以實(shí)施。因此，目前國內(nèi)醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)的樣本量計(jì)算往往基于主要療效評價(jià)指標(biāo)。那么，醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)中的樣本量如何確定呢?
試驗(yàn)樣本量以試驗(yàn)的主要評價(jià)指標(biāo)來確定。需在臨床試驗(yàn)方案中說明確定樣本量的相關(guān)要素和樣本量的具體計(jì)算方法。
確定樣本量的相關(guān)要素包括臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)類型和比較類型、主要評價(jià)指標(biāo)的類型和定義、主要評價(jià)指標(biāo)有臨床實(shí)際意義的界值δ（如適用）、主要評價(jià)指標(biāo)的相關(guān)參數(shù)（如預(yù)期有效率、均值、標(biāo)準(zhǔn)差等）、Ⅰ類錯(cuò)誤率α和Ⅱ類錯(cuò)誤率β以及預(yù)期的受試者脫落比例等。
主要評價(jià)指標(biāo)的相關(guān)參數(shù)依據(jù)已公開發(fā)表的資料或探索性試驗(yàn)的結(jié)果來估算，需要在臨床試驗(yàn)方案中明確這些估計(jì)值的來源依據(jù)。如主動(dòng)脈覆膜支架的非劣效試驗(yàn)設(shè)計(jì)，一般建議α取雙側(cè)0.05，β不大于0.20。
具體可參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》。對于相關(guān)指導(dǎo)原則中對于樣本量有明確規(guī)定的醫(yī)療器械，還需考慮按照指導(dǎo)原則中的相應(yīng)要求。